助推產(chǎn)業(yè)鏈高質(zhì)量發(fā)展·創(chuàng )投實(shí)錄 | 成立僅四年，集萃藥康登陸科創(chuàng )板!背后的創(chuàng )新“鼠”性有多高?

　　2022年4月25日，江蘇集萃藥康生物科技股份有限公司(股票簡(jiǎn)稱(chēng)：“藥康生物”;股票代碼：688046)正式登陸上交所科創(chuàng )板，敲鐘上市!作為南京市創(chuàng )新投資集團的直投項目，集萃藥康自2017年12月29日成立起就以高速發(fā)展的態(tài)勢，在五年內迅速成為國內實(shí)驗小鼠模型龍頭企業(yè)，并順利融資上市，而這與創(chuàng )始人高翔教授雄厚的“硬科技”背景脫不開(kāi)聯(lián)系。

見(jiàn)證起步階段，一手建立“國家遺傳工程小鼠資源庫”

       在醫學(xué)科研和臨床實(shí)驗領(lǐng)域中，小鼠為何如此重要?與其他動(dòng)物相比，小鼠因基因組與人類(lèi)高度同源，被用于模擬人類(lèi)特定生理病理特征，還具有繁殖力強、世代周期短、飼養成本低等特點(diǎn)，是應用最為廣泛的實(shí)驗動(dòng)物，其在闡明生命機理規律、疾病診斷治療及新藥創(chuàng )制研發(fā)等方面有不可替代的作用。

　　90年代，高翔在美國獲得發(fā)育生物學(xué)與解剖學(xué)專(zhuān)業(yè)博士的學(xué)位，并長(cháng)期從事于生物科技領(lǐng)域的研發(fā)工作，他對于國外實(shí)驗動(dòng)物模型的研發(fā)及產(chǎn)業(yè)拓展，都有著(zhù)深刻的認識與理解。自2000年回國，高翔則幾乎見(jiàn)證了國內小鼠模型研發(fā)領(lǐng)域從無(wú)到有再到優(yōu)的發(fā)展歷程，而他自己本就是跨越這道研發(fā)門(mén)檻的開(kāi)拓人之一。新世紀初，中國的實(shí)驗動(dòng)物模型研發(fā)領(lǐng)域剛剛起步，彼時(shí)高翔就職于南京大學(xué)，同時(shí)承接“國家遺傳工程小鼠資源庫”項目;2003年，高翔又創(chuàng )建了南京大學(xué)模式動(dòng)物研究所;2009年，為推動(dòng)資源共享與利用，依托于國家遺傳工程小鼠資源庫，南京大學(xué)和南京市江北新區共建成果轉化平臺“南京大學(xué)-南京生物醫藥研究院”，高翔出任研究院院長(cháng)，提供研發(fā)、生產(chǎn)、銷(xiāo)售一站式的小鼠模型服務(wù)。

       深耕生物技術(shù)領(lǐng)域多年，高翔在致力于研發(fā)項目的同時(shí)，也一直在思考“如何將科研成果順利轉化”的問(wèn)題。2017年12月，響應南京市“兩落地一融合”的號召，高翔從學(xué)研一端走進(jìn)產(chǎn)業(yè)一線(xiàn)，創(chuàng )立了新型研發(fā)機構，集萃藥康由此誕生，而他也開(kāi)始了從科學(xué)家到企業(yè)家身份轉變的歷程。“我們創(chuàng )業(yè)，就是想把科研的成果轉化落地，對接市場(chǎng)需求，回饋給社會(huì )。”談到創(chuàng )業(yè)的初衷，高翔如實(shí)說(shuō)道。

應對“卡脖子”問(wèn)題，打造全球最大小鼠品系庫

       近年來(lái)，為推動(dòng)醫藥行業(yè)創(chuàng )新升級，國家相關(guān)政策密集出臺，在“十四五規劃”中，明確“基因與生物技術(shù)”作為七大科技前沿領(lǐng)域攻關(guān)領(lǐng)域之一，其中“基因技術(shù)”為未來(lái)產(chǎn)業(yè)。

       隨著(zhù)政府政策支持力度不斷加強，醫藥行業(yè)發(fā)展迅速，新藥研發(fā)促進(jìn)新增需求，“卡脖子”環(huán)節也正逐步實(shí)現進(jìn)口替代，其中就直接拉動(dòng)了上游實(shí)驗動(dòng)物模型的需求。根據Frost & Sullivan的統計和預測，到2030年，中國整體臨床前藥物研發(fā)技術(shù)服務(wù)市場(chǎng)規模將增長(cháng)至約358億元人民幣。其中來(lái)自于實(shí)驗小鼠臨床前服務(wù)提供商的占比逐年增高，到2030年，其占比將增長(cháng)至10.3%，約為37億元人民幣的市場(chǎng)份額。           價(jià)格低、交付周期短的基因敲除小鼠模型一直是市場(chǎng)的迫切需求，大規模制備小鼠模型建設現貨小鼠產(chǎn)品資源庫是實(shí)現這一目標的最佳途徑。

       隨著(zhù)基因工程技術(shù)的飛速發(fā)展，特別是近年來(lái)以CRISPR/Cas9為代表的基因編輯技術(shù)得到普遍應用，大規模創(chuàng )制小鼠模型成為可能。高翔團隊是國內最早開(kāi)展小鼠模型研究及產(chǎn)業(yè)化應用的團隊之一，制作了國內首個(gè)基于胚胎干細胞重組技術(shù)的條件性基因敲除小鼠，并在國內率先將CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)用于小鼠模型制作。

　　“基因敲除小鼠，就是把一些實(shí)驗小鼠的某種基因敲掉，造成基因缺陷或者疾病，比如免疫缺陷、糖尿病、動(dòng)脈粥樣硬化、阿爾茲海默癥等，來(lái)驗證相關(guān)藥物的有效性。”高翔團隊將該項目稱(chēng)為“斑點(diǎn)鼠計劃”，并視為研發(fā)一大突破，“這個(gè)項目是在對小鼠基因組中可設計策略的所有蛋白編碼和非編碼基因逐一進(jìn)行CKO/KO模型制作，最終形成小鼠全部基因型品系庫，實(shí)現快速供鼠。這是一個(gè)具有前瞻性，立足未來(lái)的計劃。”

       作為國家遺傳工程小鼠資源庫的共建單位，集萃藥康已經(jīng)建立起全球最大的小鼠品系庫，累計擁有自主知識產(chǎn)權的小鼠品系總量突破2.2萬(wàn)例，覆蓋腫瘤、代謝、免疫、發(fā)育、DNA及蛋白修飾等諸多熱門(mén)領(lǐng)域，滿(mǎn)足不同方向科研人員實(shí)驗用鼠需求。同時(shí)，其數量超過(guò)了國外MMRRC、Jackson Lab、EMMA等小鼠品系資源庫，資源保有量位居全球第一，已成為全球核心的基因工程改造中心和小鼠疾病模型資源中心，一舉改變這一科研領(lǐng)域進(jìn)口模型“卡脖子”的現狀。

搭建優(yōu)質(zhì)人才團隊，構筑強大的科創(chuàng )“護城河”

       可以說(shuō)，在“打通產(chǎn)學(xué)研用‘最后一公里’”這個(gè)常年探討的議題上，集萃藥康展現了一個(gè)極其優(yōu)秀的范本。能形成如此強大技術(shù)護城河的背后，除了創(chuàng )新實(shí)力，高翔在總結現階段成果時(shí)提到最多的關(guān)鍵詞是“人才”。

       有機構分析道，模式動(dòng)物行業(yè)作為知識密集型、人力密集行業(yè)，研發(fā)能力與企業(yè)競爭力聯(lián)系密切，擁有充足的技術(shù)人才是公司可持續發(fā)展的重要基礎。此外，產(chǎn)能擴張也需要更多的技術(shù)人員參與研發(fā)和生產(chǎn)。

       以二十多年深厚的科研實(shí)力為積淀，集萃藥康自然少不了一個(gè)強大穩定的核心團隊做背書(shū)。在這個(gè)領(lǐng)域，人才較為稀缺，培養周期較長(cháng)，因此人才梯隊的搭建在高翔看來(lái)極其重要。

　　“技術(shù)壁壘不僅僅是停留在‘有多少專(zhuān)利技術(shù)’的層面，還有人才的發(fā)揮，我相信這是集萃藥康最大的護城河。”

　　公司成立不到五年，從僅有5人的原始核心團隊到800多人的公司規模，其中研發(fā)人員占比15%左右，集萃藥康構筑完成了從研發(fā)到生產(chǎn)再到商業(yè)模式創(chuàng )新的高質(zhì)量發(fā)展閉環(huán)。目前，除了總部位于南京江北新區，集萃藥康在江蘇常州、四川成都、廣東佛山、北京大興及上海張江建有子公司或分支機構，輻射國內主要市場(chǎng)、快速響應區域客戶(hù)需求，同時(shí)設有美國子公司及歐洲辦事處以積極布局海外市場(chǎng)。

資本平臺“助跑”，沖刺科創(chuàng )“黃金賽道

       在集萃藥康的超高速發(fā)展中，產(chǎn)業(yè)生態(tài)平臺作為扶持者的角色同樣至關(guān)重要。

       作為南京重點(diǎn)打造的產(chǎn)業(yè)地標之一，截至2021年前三季度，南京市新醫藥與生命健康產(chǎn)業(yè)規模達2400億元左右、同比增長(cháng)23%左右，連續五年保持25%的發(fā)展增速，創(chuàng )新企業(yè)不斷涌出。作為支持南京市技術(shù)創(chuàng )新的資本平臺，南京市創(chuàng )新投資集團一直致力于關(guān)注這條“黃金賽道”，于2020年8月參與投資集萃藥康B輪融資，同輪投資人為南京市創(chuàng )新投資集團參股基金南京創(chuàng )鼎銘和股權投資合伙企業(yè)(有限合伙)及高瓴、紅杉、摩根斯坦利、云鋒等戰略投資者，為其助力沖刺打了一針“強心劑”。

       南京市創(chuàng )投集團相關(guān)投資負責人表示，投資后，南京市創(chuàng )新投資集團與集萃藥康持續開(kāi)展技術(shù)研發(fā)、創(chuàng )新資源整合、人才引進(jìn)，行業(yè)服務(wù)和市場(chǎng)開(kāi)拓不斷深入。同時(shí)，南京市創(chuàng )新投資集團和集萃藥康正在共同探索“資本+創(chuàng )新”的合作模式，培育更多的產(chǎn)業(yè)鏈優(yōu)秀團隊及企業(yè)。對此，高翔表示：“在打造南京的創(chuàng )新氛圍方面，南京市創(chuàng )投集團吸引了一批優(yōu)秀的科研團隊及企業(yè)來(lái)寧創(chuàng )業(yè)，這樣一個(gè)好的平臺，對于搭建科創(chuàng )生態(tài)系統來(lái)說(shuō)，有非常大的作用。”

        通過(guò)募投項目的“助跑”，集萃藥康推出了更多顛覆性模型產(chǎn)品。隨著(zhù)藥篩鼠計劃、無(wú)菌鼠及悉生鼠計劃、人源化模型等創(chuàng )新產(chǎn)品的相繼研發(fā)，新一代動(dòng)物模型的標準被重新定義。高翔表示，“每一個(gè)產(chǎn)品出來(lái)都等同于塑造了一個(gè)新的細分市場(chǎng)”。

　　從長(cháng)遠角度布局，集萃藥康還啟動(dòng)了“真實(shí)世界小鼠”計劃，致力于開(kāi)發(fā)一種既存在多樣性、又可以很好應用于藥物研發(fā)的小鼠，不局限在提供實(shí)驗小鼠，而是創(chuàng )造出最接近真實(shí)世界的小鼠模型，這也是集萃藥康的戰略目標。